Takeda R&D Day 2024 後期開発パイプラインおよび市場機会を中心に

最初から再生

オープニング

重要な注意事項

本日のアジェンダ

イノベーション主導のグローバルなバイオ医薬品企業

イノベーション主導のグローバルバイオ医薬品企業

成長と株主還元へのコミットメント

当社の後期開発パイプラインは高い売上高ポテンシャルを有する

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性 2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

研究開発戦略およびパイプラインハイライト

当社は、重点疾患領域における希少疾患やより有病率の高い疾患に対し人生を変えうるような治療薬を創出・開発し、患者さんにお届けする

当社の事業規模、注力領域、能力は2015年度と比べ大幅に進展

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

グローバルでの開発、薬事および上市における高い専門性を構築

高い価値を持つ可能性のある後期開発パイプライン進展のため、厳格な優先順位付け

「フューチャーフィット」開発モデル： パイプライン全体を通じて開発スピード、質、効率の向上を実現

「フューチャーフィット」および優先順位付けによりZasocitinibおよびOveporextonの開発は大幅に加速

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

プロジェクト開始時に適切なモダリティ選択とリソース配分を実施パイプライン強化の持続性を可能にする研究エンジン

当社のパイプラインは注力疾患領域全体にわたり持続的な成長機会をもたらす

パイプラインの拡大と研究開発投資に対するリターンの最大化を目指すパートナーシップ

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

ニューロサイエンス（神経精神疾患）：オレキシンフランチャイズに関する詳細

近年の科学的進歩と規制環境の進展はニューロサイエンス領域における新時代の到来を告げる

私たちのビジョンは、人々と社会のために人生を変えうる医薬品の創出を通じてニューロサイエンス領域におけるリーダーおよびパートナーとなること

• オレキシンフランチャイズをリード

当社はオレキシン治療薬の分野を開拓－ナルコレプシータイプ1（NT1）に対するファーストインクラスの治療薬になりうるOveporextonがフランチャイズをリード

ナルコレプシータイプ１（NT1）患者さんは日中、夜間ともに生じる症状により衰弱し、日常生活に影響が生じる

ナルコレプシータイプ1（NT1）の病態生理はオレキシンニューロンの消失に起因

ナルコレプシータイプ1の症状全般を評価するための包括的アプローチ 新たな治療薬クラスを定義する確立された評価項目と新規評価項目

Oveporexton（TAK-861）の広範な臨床第2相試験が臨床第3相試験の強固な基盤となった

有害事象を最小限に抑えつつ、革新的な有効性を発揮するためには最適化された投与レジメンが極めて重要

Oveporexton（TAK-861）は8週時点の覚醒度（MWT）を正常化、さらに6ヵ月間効果を維持

Oveporexton（TAK-861）は8週時点の覚醒度（ESS）を正常化、さらに6ヵ月間効果を維持

Oveporexton (TAK-861) は、6ヵ月間にわたり情動脱力発作（カタプレキシー）の発症を持続的に抑制

Oveporexton (TAK-861)は、ナルコレプシータイプ1（NT1）患者の認知症状を改善し、標準治療に対し独自の優位性を有する

ナルコレプシータイプ1患者はOveporexton (TAK-861)による夜間症状の大幅な改善を実感

ナルコレプシータイプ1（NT1）患者から得られた症状報告に基づきナルコレプシー重症度スコア(NSS-CT) が持続的に改善

Oveporexton（TAK-861）はナルコレプシータイプ1（NT1）患者に対する6ヵ月の追加投与においても良好な忍容性を示した

ナルコレプシータイプ1を対象としたOveporexton（TAK-861）の臨床第3相試験は、2025年のデータ読み出しに向けて進行中

Oveporexton（TAK-861）は、ナルコレプシータイプ1（NT1）の症状全般に包括的に対応するベストインクラスの革新的なプロファイルを有する可能性

• TAK-360とさらなる候補物質と追加の適応症
  

ナルコレプシータイプ1（NT1）、ナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症（IH）は、いずれも高いアンメット・ニーズが存在する中枢性過眠症

TAK-360：ナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症（IH）に対する次世代オレキシン受容体作動薬、オレキシン濃度が正常な他の適応症も視野に

当社はオレキシン治療薬の分野を開拓－ナルコレプシータイプ1（NT1）に対するファーストインクラスの治療薬になりうるOveporextonがフランチャイズをリード

• オレキシンフランチャイズ 市場機会
  

ナルコレプシーは人生を一変させてしまう疾患－症状をはるかに超える重い疾病負担

ナルコレプシー患者さんは、診断の大幅な遅れから始まり、疾患管理における各段階で大きな困難に直面

ナルコレプシータイプ1（NT1）の根本的な原因と疾病負担全般に対処する治療法はなく現在でも大きなアンメットニーズが存在

Oveporexton（TAK-861）は、ナルコレプシータイプ1（NT1）患者さんにとって重大な疾病負荷を全般的に軽減する可能性

当社は、ナルコレプシー患者さんの全般的な治療を変革するため、業界を牽引する複数のソリューションを推進

Oveporexton－米国を皮切りに、ナルコレプシータイプ1（NT1）の治療パラダイムを変革しうる初のオレキシン2受容体作動薬として順調に進展

オレキシンの価値を最大限に引き出し、革新的な治療薬となりうる最適化されたポートフォリオ

当社は複数の候補物質、適応症からなるフランチャイズによりオレキシンの可能性を最大限に引き出す：ピーク時売上20-30億米ドルのポテンシャルを有するOveporexton（TAK-861）を筆頭に

本日のアジェンダ

消化器系・炎症性疾患（GI&I）：Zasocitinib、Rusfertide、Mezagitamab、Fazirsiranに関する詳細

消化器系・炎症性疾患領域では、高い価値をもたらす治療薬を通じて今後5年間あるいはさらに長期にわたる力強く持続的な成長の実現を目指す

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

• Zasocitinib（TAK-279） 先進的治療薬の中で第一選択薬となる可能性を有する次世代のTYK2阻害剤
  

TYK2は、IL-23およびIFN α/βを含む免疫シグナル伝達経路の基盤となる制御因子であり、炎症性疾患において重要な役割を果たす

TYK2の機能において遺伝子変異は重大な有害事象を伴うことなく炎症性疾患に対する防御効果をもたらすことが報告されている

Zasocitinibの高い選択性により、JAK1/2/3阻害の懸念がなく幅広い用量での評価が可能に

ZasocitinibはDeucravacitinibと比較し、より強力かつ持続的にTYK2を阻害しJAK1/3に対しては阻害作用を示さなかった

乾癬性疾患の患者さんには多くの治療選択肢があるものの利便性が高く、安全で有効性の高い経口治療剤へのアンメット・ニーズが存在

Zasocitinib30mgを1日1回投与した患者の3分の1が12週時点で皮膚病変の完全な消失（クリアスキン）を達成

JAKに関連した安全性シグナルは認められずZasocitinibの優れた選択性が示唆された

乾癬性関節炎を対象とした臨床第2b相試験において関節および皮膚の評価項目に対する高い有効性を示した

乾癬性関節炎を対象とした臨床第2b相試験における安全性データは、Zasocitinibの概ね良好な忍容性とバランスの取れたベネフィット・リスクプロファイルを示す

乾癬を対象とした2つのピボタル臨床第3相試験の患者登録を計画よりも早期に完了し、Deucravacitinibとの直接比較試験を計画中

Zasocitinibは乾癬性関節炎を対象とした臨床第3相試験へ進展

世界で500万人以上の患者さんが炎症性腸疾患（IBD）に苦しんでいる

Zasocitinibは炎症性腸疾患（IBD）での開発を進める十分な科学的根拠を有する

炎症性腸疾患を対象とした臨床第2b相試験が進行中

当社は炎症性疾患において豊富な経験を有しZasocitinibの開発を推進する上での独自の優位性を持つ

• Zasocitinib 市場機会
  

乾癬は単なる発疹ではなく、患者さんは深刻な苦しみを抱えている

乾癬患者さんの30％が乾癬性関節炎を発症し、さらに重い疾病負担を伴う

乾癬および乾癬性関節炎市場において先進的治療薬は大幅に成長すると想定既にグローバルで乾癬は230億米ドル、乾癬性関節炎は70億米ドルの巨大な市場

より良い経口治療が先進的治療薬市場の成長を牽引

Zasocitinibは乾癬性疾患治療において経口薬がもつ可能性の再定義を目指す

患者さんは、外用薬や従来の治療法で効果不十分な場合安全で効果的な経口治療オプションを求めている

Zasocitinibは有効性と安全性に加えてシンプルで簡便な治療体験を提供できるように設計

乾癬および乾癬性関節炎市場は合計で最大60億米ドルのピーク時売上高を想定クローン病および潰瘍性大腸炎（UC）を含む追加適応の可能性を有する

Zasocitinibが切り拓く新たな可能性

• Rusfertide 優れたヘマトクリットコントロールを実現する真性多血症治療として開発を推進

ヘマトクリットの上昇は真性多血症（PV）の特徴かつ臨床的課題

真性多血症治療には依然として大きなアンメット・ニーズが存在

真性多血症の管理におけるRusfertideの作用機序

Rusfertideの臨床的効果：迅速、持続的、かつ長期にわたるヘマトクリットコントロール

REVIVE試験：良好な長期安全性プロファイル

Rusfertideの臨床第3相試験が進行中：データ読み出し目標は2025年

• Rusfertide 市場機会
  

真性多血症（PV）におけるペイシェント・ジャーニー：不安定なヘマトクリット（HCT）や忍容性が課題となり、患者さんが治療法を次々と変更せざるを得ない既存の治療体系にアンメット・ニーズが存在

Rusfertideは迅速、安定的かつ持続的なヘマトクリット（HCT）のコントロールを実現し、治療の各段階で使用される薬剤になると想定

真性多血症患者さんのために、Rusfertideの可能性を最大限に引き出す 重要なアンメット・ニーズに応え、真性多血症治療を前進させる

• Mezagitamab（TAK-079）慢性的な自己免疫性疾患に対し革新的な治療薬となる可能性

Mezagitamab：疾患修飾薬となる可能性を有するユニークな新規抗CD38抗体疾患を引き起こす免疫細胞を迅速、安全、選択的かつ持続的に減少させる

Mezagitamabは免疫細胞を迅速、安全、選択的かつ持続的に減少させる

IgA腎症の病態生理および患者さんの転帰

MezagitamabはIgA腎症の根本原因に作用し持続的な疾患修飾作用を発揮（無治療期間を含む）

IgA腎症におけるアンメット・ニーズ：腎機能を温存することが可能な革新的な疾患修飾薬の登場

IgA腎症患者を対象としたPOC試験において、Mezagitamabの高い忍容性と迅速かつ持続的なベストインクラスのUPCR減少を確認

IgA腎症に対して抗CD38抗体におけるベストインクラスの疾患修飾薬となる可能性

免疫性血小板減少症（ITP）の病態生理および患者さんの転帰

Mezagitamabは免疫性血小板減少症（ITP）の根本原因に対処持続的な疾患修飾効果を発揮

既存の免疫性血小板減少症（ITP）治療には臨床上のアンメット・ニーズが残る

Mezagitamabは免疫性血小板減少症（ITP）に対し、持続的な血小板反応を測定する複数の有効性指標において迅速かつ持続的な改善を示した

免疫性血小板減少症（ITP）ピボタル臨床第3相試験－2024年度第4四半期に開始予定

• Mezagitamab 市場機会
  

Mezagitamab：自己免疫性疾患に対する革新的なアプローチ

IgA腎症患者さんは多くの場合、末期腎不全につながる進行性かつ不可逆的な腎機能の低下を経験

MezagitamabがIgA腎症の根本原因に対処し進行を止める治療薬となる可能性

免疫性血小板減少症（ITP）では、既存治療で病勢コントロールが困難な患者さんが多く、より良い3次治療の選択肢が求められている

免疫性血小板減少症（ITP）における現在の標準治療で十分な奏効が得られない患者さん対するニーズがMezagitamabの商業機会につながる

自己免疫性疾患の根本原因に対処し、革新的なプロファイルを持つ治療薬となる可能性

自己免疫性疾患に対するMezagitamabのポテンシャルを最大化する－まとめ

• Fazirsiranα-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）と共に生きる患者さんにとって革新的な治療となる可能性

α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）の患者さんには現在治療オプションが存在しない

Z-AAT重合体の蓄積が線維化および末期肝疾患を引き起こす

Fazirsiranの作用機序は、Z-AATの産生抑制であり、α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）肝疾患の病因に直接的に作用するものである

肝内Z-AATの低下作用を実証するための臨床第2相試験

臨床第2相プルーフ・オブ・コンセプト試験 Fazirsiranの投与により血清および肝内Z-AAT濃度が有意に低下

臨床第3相試験の基盤となった無作為化プラセボ対照用量探索試験

臨床第2相プラセボ対照試験においてFazirsiranのZ-AATの低下作用は革新的なポテンシャルを示した

臨床第2相試験において高い安全性プロファイルを示した有害事象に関連した中止、投与中断、試験からの脱落はなし

Fazirsiranで進行中の臨床第3相試験：申請目標は2028年度

• Fazirsiran 市場機会
  

Fazirsiranはα-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）患者さんにとって、革新的な治療薬となり希望をもたらす可能性

α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）はがんや肝移植のリスクが高く、無症候かつ進行性の疾患

有効な治療法がなく、疾患認知度および診断率が低いことから、α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）には大きなアンメット・ニーズが存在

α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）市場とFazirsiranのポテンシャルMASH治療の進展やAATDに対する有効な治療法の登場による診断率の向上が貢献

Fazirsiran（TAK-999）：α-1アンチトリプシン欠乏症肝疾患（AATD-LD）に対する初の治療薬となる可能性、10-30億米ドルのピーク時売上高ポテンシャル（グローバル）

本日のアジェンダ

オンコロジー：Elriterceptに関する詳細- 新たに公表した事業提携

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

オンコロジー戦略は、アンメット・メディカル・ニーズに対応するため社内外のイノベーションの活用に重点を置く

オンコロジーの研究開発は、3つの疾患領域と4つのモダリティに注力

オンコロジー戦略の実現に向けた最近の事業開発事例

• Elritercept骨髄異形成症候群（MDS）および骨髄線維症（MF）を含む血液疾患に伴う貧血の治療薬として、ベストインクラスとなる可能性を有する後期開発段階のアクチビン阻害剤
  

Elriterceptは、当社のオンコロジー戦略をさらに推進し血液がん領域におけるプレゼンス拡大の重要な基盤に

治療法は進展しているものの、骨髄異形成症候群（MDS）患者さんのアンメット・ニーズは依然として高い

Elriterceptは、貧血関連疾患においてベストインクラスの治療薬となる可能性

Elriterceptは、低リスク骨髄異形症候群に伴う貧血のセグメント全般で強力な奏効を示し、幅広い患者層に対する治療可能性が示唆された

臨床第2相試験においてElriterceptは、長期間にわたり持続的な輸血不要（TI）期間を示した

Elriterceptは概ね良好な忍容性および安全性プロファイルを示し、低リスク骨髄異形症候群に伴う貧血患者さんの生活の質（QoL）を改善

2次治療以降の低リスク骨髄異形成症候群に伴う貧血を対象とするElriterceptの臨床第3相試験－開始目標は2024年度

Elriterceptは幅広い血液疾患の患者さんに貢献する可能性

• Elritercept 商業機会
  

低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）には高いアンメット・メディカル・ニーズが存在し、成長機会が大きい分野

臨床第2相試験データは、Elriterceptのベストインクラスとなる可能性を示唆

Elriterceptは、低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）に伴う貧血に対するベストインクラスの治療薬となる可能性を有する。2次治療以降が最初の適応、迅速に1次治療への適応拡大を目指す

Elritercept：骨髄異形成症候群（MDS）および骨髄線維症（MF）の幅広い患者層に貢献する可能性

後期開発プログラムは大きな価値をもたらす可能性2025年にOveporexton、Zasocitinib、Rusfertideの臨床第3相試験読み出しを予定

質疑応答

• 質疑応答 1

• 質疑応答 2

• 質疑応答 3

• 質疑応答 4

• 質疑応答 5

• 質疑応答 6

• 質疑応答 7

• 質疑応答 8

• 質疑応答 9